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“为什么会是这样子的说说呢”新版国家医保目录公布 罕见病孤儿药、肿瘤创新为什么会是这样子的说说呢药等成功纳入

东方网记者刘轶琳11月28日报道：在今日国家医疗保障局公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024版）》（以下简称：国家医保目录）中，新增91种药品，罕见病新药、肿瘤药、降脂药等在列。新版国家医保药品目录自2025年1月1日起正式实施。

记者注意到，此次被纳入国家医保目录的诺华创新产品飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）是全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法。PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。

PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，可以称之为“罕见病中的罕见病”，患者常常面临较重的经济负担，并在身体和心理也面临重重挑战，许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。随着PNH靶向治疗新时期的到来，为PNH患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。纳入医保后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。

在肿瘤领域，以肺癌为例，今年有诸多新药物和新适应症被纳入国家医保目录。在靶向治疗中，瑞普替尼胶囊首次通过医保谈判纳入医保目录，用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；甲磺酸奥希替尼片则新增了联合培美曲塞和铂类化疗药物用于具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗适应症等；免疫治疗领域里，替雷利珠单抗新增了联合依托泊苷和铂类化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的适应症等。

从本轮医保目录的调整中便可以看到，今年6月刚在中国获批的新适应症如三代EGFR-TKI奥希替尼联合化疗一线治疗EGFR突变晚期NSCLC、PD-1抑制剂替雷利珠单抗联合化疗一线治疗ES-SCLC等均被纳入。这也意味着众多亟需肺癌创新疗法，特别是需要靶向联合治疗方案的EGFR突变晚期肺癌患者可减轻经济负担，有望实现延缓疾病进展，改善治疗预后。本轮调整后，国家医保药品目录内肺癌治疗方式可覆盖肺癌的全周期和分型，让更多患者实现“病有所医、医有所保”。

此外，在今日公布的新版国家医保目录中，强生的2款创新药物兆珂速达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）和善久达棕榈帕利哌酮酯注射液（6M）也被成功纳入。2款原目录内产品善妥达棕榈帕利哌酮酯注射液（3M）和特诺雅古塞奇尤单抗注射液成功续约。其中，兆珂速可用于多发性骨髓瘤、原发性轻链型淀粉样变的治疗，有望帮助提高治疗便利性和依从性，改善生命质量。善久达6个月给药一次的治疗方案也将帮助更多精神分裂症患者降低复发风险，最终实现回归家庭和社会的目标。

截至目前，强生在华上市的36款创新药品中，已有31个纳入国家医保目录，全面覆盖肿瘤学、免疫学、神经科学、心肺疾病等医疗需求迫切的治疗领域。其中，兆珂速达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）用于治疗原发性轻链型淀粉样变的适应症已纳入国家第一批罕见病目录，不仅填补了该疾病领域的治疗空白，更为患者带来可及的、可负担的创新治疗方案。