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“一生没做过坏事为何会这样”巴基斯坦夫妇来沪求医 新生妹妹干细胞为姐姐一生没做过坏事为何会这样生命“续航”

东方网记者刘轶琳10月8日报道：今天上午，在国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院血液科病房，一对来自巴基斯坦的夫妇，分别守候在移植仓内外，共同守护并见证为创造生命奇迹的重要时刻。

历经三个月的跨国求医，在上海专家的精心救治下，他们新生小宝的脐带血干细胞今天将输注到2岁女儿体内，为患有罕见神经系统疾病的姐姐带来新生。

复旦儿科海上国际会诊厅为安娜一家组织多学科讨论

2岁女儿患罕见神经系统疾病，巴基斯坦家长寻求中国医生治疗

安娜（化名）是一位2岁多的巴基斯坦籍女孩，随父母居住在沙特阿拉伯。在1岁半时，安娜开始出现走路不稳、容易摔跤的情况，眼睛有些斜视，手也容易抓不住东西。沙特当地医院通过检查，诊断安娜患了一种非常罕见的神经系统遗传代谢病：异染性脑白质营养不良。通过中国朋友的热心帮忙，他们了解到在中国上海，复旦大学附属儿科医院可以通过干细胞移植的方法来治疗这种疾病。 

安娜的父母随即委托中国朋友前往复旦儿科医院，咨询了神经科专家周水珍教授，最终明确在这家医院确实有治疗的方法和经验。随即，安娜的父母第一时间与复旦大学附属儿科医院海上国际会诊厅建立起了联系。

异染性脑白质营养不良，是一种主要累及神经系统的罕见的遗传代谢病。安娜的父母通过院方了解到，异基因造血干细胞移植可通过纠正患者基因缺陷导致的代谢异常，从而阻止神经病变的进展，可以有效挽救患者生命。复旦儿科移植团队在中国较早开展此类疾病的干细胞移植治疗。目前，该团队已完成39例此类疾病患者的干细胞移植治疗，仍有很多患者在配型等待中。

3场专家阵容强大的跨学科会诊，为患儿家庭绘就最佳救治路线图

在收集和整理完安娜的所有病情和检查报告后，复旦儿科医院海上国际会诊厅于2024年7月11日组织了专家阵容强大的首次线上多学科诊治，包括复旦儿科医院院长、神经科学科带头人王艺教授，临床遗传科主任黄涛生教授，血液科学科带头人翟晓文教授及相关临床科室的多位专家，对安娜的病情进行评估、分析和诊断，最后确定了干细胞移植治疗方案和具体计划。

安娜的母亲同时也是一名孕妇，彼时已临近预产期，治疗团队考虑到这个即将到来的新生儿，也许可以为姐姐安娜提供脐带血干细胞用于移植治疗。海上国际会诊厅遂于8月1日为安娜一家组织了第二次多学科专家会诊，除了复旦儿科的专家外，还邀请了复旦大学附属妇产科医院的徐晨明教授和徐焕教授共同讨论。

幸运的是，通过羊水检测，基因和配型报告显示，小宝的脐带血干细胞可以移植给姐姐安娜。复旦儿科海上国际会诊厅于8月29日为安娜一家组织了第三次专家团队多学科讨论。这一次，除了复旦儿科和妇产科的专家外，还增加了上海市脐带血库的两位专家，大家进一步详细讨论包括小宝出生，脐带血采集、运送、制备和储存，安娜接受移植的全部安排和计划时间。

妹妹脐带血干细胞开始输注到安娜的血管里，为2岁多的姐姐带来了新生曙光

历经3个月的“生命接力”，这场跨国救治为患儿家庭带来新生

2024年9月11日，小宝在复旦妇产科医院顺利分娩。产科医生收集好小宝的脐带血后，等候的上海脐带血库工作人员立即将这份珍贵的“生命种子”运送到脐带血库实验室，进行一系列的检测、制备、程序冷冻和保存，为后续移植做好准备。

10月8日一大早，在复旦儿科医院血液科病房，安娜的妈妈已经在移植仓外等候，与移植仓内的爸爸一起，共同守护并见证为安娜创造生命奇迹的这一重要时刻！万事俱备之后，上午9:10，小宝的脐带血干细胞开始缓缓输注到安娜的血管里，为2岁多的姐姐带来了新生的曙光。

据复旦儿科医院院长王艺介绍，为满足国内患儿专科疾病及罕见疑难疾病就诊需求，复旦儿科目前开设了专科及专家门诊、专病门诊、多学科团队诊疗(MDT)门诊，以及诊断未明疾病多学科团队诊疗门诊(UDP)，极大地满足了相关就诊需求。为了进一步整合国内外优质医疗资源服务患儿，通过半年余时间的筹备，医院开设了“海上国际会诊厅”，在医院优势专科专家资源的基础上，邀请境内外顶尖专科专家共同会诊，为患儿疑难诊治问题提供会诊意见。截至2004年9月15日，会诊厅已成功接诊并治愈了来自尼日利亚、乌兹别克斯坦、吉尔吉斯斯坦、马来西亚、菲律宾、日本、美国、加拿大、德国等国的30例复杂疑难病例。